«مستقبل وطن نيوز» ينشر التفاصيل الكاملة لأول دواء لعلاج الضمور بمصر

والدة مصاب بالضمور: بُشرة خير ونطالب بتوفيره على نفقة التأمين الصحي

وحدة ضمور عين شمس: الدواء يعالج الحالات المصابة بضمور العضلات الشوكي بمراحله الأربع

فهمي: تخفيض 30% من سعر الدواء عالميًا والذي يصل سعره لـ 300 ألف دولار

هيئة الدواء: الدواء المُسجل يمنح للأطفال عن طريق الفم وليس الحقن

تصدر إعلان هيئة الدواء المصرية، عن تسجيل أول عقار في مصر لعلاج مرض ضمور العضلات، منصات التواصل الاجتماعي، والذي اعتبره العديد من المواطنين، أول الغيث في التعامل مع ملف ضمور العضلات، المهمل منذ سنوات، نتيجة ارتفاع تكلفته والتي تصل إلى ملايين الجنيهات، للحالة الواحدة.

معاناة المرضى

وقالت دينا عصفور، والدة الطفل محمد أحمد عادل، والمصاب بضمور العضلات: إن الإعلان عن أول دواء لعلاج مرضى ضمور العضلات، هو بشرة خير للكثير من الحالات التي تعاني من المرض.

وأضافت في تصريحات إلى "مستقبل وطن نيوز"، أن العلاج يحسن الحركة فقط للحالات المصابة بضمور العضلات، على عكس Zolgensma التي يحصل عليها الطفل تحت عُمر عامين وتقوم بتعويض الجين الناقص في الجسم، لافتة إلى أنها حققت نسب نجاح مرتفعة جداً.

وأشارت إلى ضرورة توفير العلاج على نفقة التأمين الصحي، حيث إن سعر العلاج 130 ألف جنيه تقريباً. 

وحدة أمراض ضمور العضلات

وكشفت الدكتورة ناجية فهمي، مديرة وحدة أمراض العضلات والأعصاب بكلية الطب جامعة عين شمس، عن تفاصيل تسجيل أول دواء مخصص لعلاج ضمور العضلات في مصر.

وأوضحت في تصريحات صحفية، أن الدواء الجديد يصلح لعلاج 4 أنواع من ضمور العضلات الشوكي، والتي تشمل مرحلة الطفل منذ الولادة حتى عمر 6 أشهر، والطفل حتى عام ونصف، والنوع الثالث حتى عمر 18 سنة، بالإضافة إلى النوع الرابع.

وأشارت إلى أن الدواء يعمل كمعدل جيني وليس نقلا جينيا مثل الحقنة المعروفة والمخصصة لعلاج ضمور العضلات، لافتة إلى فرص الاستجابة للعلاج ستكون أعلى مع إعطاء الدواء مبكرًا، ويمكن إعطائه لحالات لديها جينات ضمور العضلات قبل ظهور أعراض والتي تساعد على رفع معدلات الشفاء حتى 90%.

وأكدت الدكتورة ناجية فهمي، أن الدواء من إنتاج شركة "روش" واسمه افريسدي Evrysdi، وسيتم استيراده من الخارج وتم تسجيله من جانب هيئة الدواء، لافتة إلى أن الدواء الجديد حصل على موافقة FDA العام الماضي.

وحول سعر العقار، أوضحت أن الشركة كشفت عن تخفيض 30٪ من سعر الدواء عالميًا والذي يصل سعره لـ 300 ألف دولار في العام، لافتة إلى الدواء سيتم تناوله بشكل دوري، وقامت هيئة الدواء بتخفيض سعر العقار وكذلك الشركة المنتجة.

وأشارت إلى هذا الدواء ضمن 3 أدوية مقرر تسجيلها في مصر، ونسعى أن تندرج تلك الأدوية تحت مظلة التأمين الصحي أو يخصص لها صندوق خاص لعلاج ضمور العضلات والأعصاب نظرًا لارتفاع تكلفة العلاج.

هيئة الدواء المصرية

وقال الدكتور محمود ياسين، المتحدث الرسمي باسم هيئة الدواء المصرية: إن مرض ضمور العضلات الشوكي من الأمراض التي يصعب علاجها، ولم يكن هناك حتى فترة قريبة علاج متاح يمنح الأمل للمصابين بأن تتحسن حالتهم الصحية أو أن تتوقف عن التدهور، موضحًا أنه مرض وراثي يعتمد على التشوه في بعض الجينات المسؤولة عن تنظيم التحكم في الحركة العضلية.

وأضاف أن تحرك العضلات يتحكم فيها مراكز عصبية تنقل شحنات من خلال خلايا عصبية وألياف عصبية طويلة تتصل بالعضلات، وإذا لم تُرسل هذه الشحنات إلى العضلات فإنها لا تعمل، وفي حالة الإصابة بالمرض فإن هناك خلل يحدث في الجينات التي ترسل هذه الشحنات، أي أن المرض ينتج عنه عدم اضطلاع العضلات بوظائفها ما يتسبب في ضمورها. 

وتابع المتحدث الرسمي باسم هيئة الدواء المصرية، أن هذا المرض يبدأ في المراحل الأولى من عمر الطفل وتظهر علامات الإصابة بصعوبة التنفس، وفي النهاية تعيش نسبة كبيرة من المصابين عمرهم بمشكلات كبيرة في حركة العضلات، وهو ما أدى إلى اهتمام الدولة المصرية بتوفير العلاج المناسب لهذا النوع من المرض، وبخاصة مع زيادة الأدوية المستوردة من الخارج بطرق غير قانونية. 

وأكد أن هيئة الدواء تعمل على تنفيذ توجيهات الدولة بتوفير الأدوية، وبالفعل تم تسجيل دواء في فترة قصيرة وسيتداول في السوق المصري، وهذا الأمر يعد خطوة أولى على طريق تنفيذ توجه رئاسة الجمهورية بتوفير الأدوية للأمراض المستعصية ومنع تداول هذه الأدوية بطرق غير قانونية".

وأوضح، أن الدواء المُسجل يمنح للأطفال عن طريق الفم وليس الحقن، وذلك بجرعة واحدة، تحت متابعة الطبيب، مشيرًا إلى أن الطفل يحصل على الدواء بعد الأكل ثم يتناول كمية من المياه، مردفا: “علاج الأمراض الوراثية صعبة للغاية، لكن على الأقل فإننا نمنع تدهور الحالة، وهذا الدواء قد يمنع تدهور الحالة، أما بالنسبة للتسعير فسيكون هناك فارق كبير بينها في السوق المصري والدول على مستوى العالم”.

وكانت هيئة الدواء، قد أعلنت أمس الاثنين، عن تسجيل أول علاج يتم تداوله بسوق الدواء المصري، لضمور العضلات.

وأكدت الهيئة، في بيان لها، أن هذا الإجراء سوف يساهم في تقليل معاناة المرضى، كذلك القضاء على ظاهرة تهريب الأدوية، وانتشار التداول من خلال السوق السوداء، وتقليل نفقات الإنفاق.

وأوضحت أن ذلك يأتي انطلاقًا من التكليفات الرئاسية بالأولوية الاستراتيجية لتوفير الدواء بالسوق المصري، وحرص الدولة على تلبية الاحتياجات الدوائية للمواطن المصري، ومتابعة هيئة الدواء المصرية معاناة العديد من أبناء الوطن مصابي ضمور العضلات، كذلك رصد منظومة الشكاوى الحكومية لاستغاثات مرضى ضمور العضلات، وهو ما دفع الهيئة إلى العمل بأقصى طاقة ممكنة من أجل تخفيف الألم، وتوفير الدواء المعالج لمرض ضمور العضلات في سوق الدواء المصري.